AVEXİS, GEN TEDAVİSİNİN ONAYI İÇİN FDA’YA BAŞVURDU

Avexis, AVXS-101 adlı gen tedavisi için FDA onayına başvurduklarını duyurdu. Bu ilaç SMA hastalarında eksik olan veya bozulmuş olan SMN1 geninin yerine yenisini koyan bir tedavidir. Bu ilacın, SMA Tip 1 bebekleri için uygun olması beklenmektedir. Buna ilaveten, Avexis, bu ilacın intratekal yani omurilik sıvısından uygulamasını da denemelerde test etmektedir. İntratekal uygulama ise, daha büyük hastalarında (tip 2-3) bu tedaviye erişmesini sağlayacaktır. FDA önce bu başvurunun tamam olup olmadığını inceleyecek, bunun ardından FDA bu başvuruyu AVXS-101’in intravenöz olarak uygulandığında güvenli ve etkili olduğunu belirlemek için değerlendirecektir. Kesin kararın 2019 yılının ikinci yarısında verilmesi beklenmektedir. Bu ilaç tek dozdur. Tek seferde sağlıklı gen enjekte edilmekte ve hastanın SMN proteinin üretebilir hale gelmesini sağlamaktadır. Avexis’in FDA ve EMA’dan onay aldıktan sonra  piyasaya çıkması durumunda dünyadaki tek SMA ilacı olan Spinraza için fiyatların düşmesi beklenmektedir.  

Konu ile ilgili detaylı bilgi almak için;http://www.curesma.org/news/avexis-statement-fda-filing.html 

HUMAN TRIALS OF AVEXIS AVXS-101 GENE THERAPY

AVEXİS AVXS-101 GEN TEDAVİSİNİN İNSANLAR ÜZERİNDEKİ DENEMELERİ