FDA "RİSDIPLAM" ADLI İLACA ÖNCELİKLİ İNCELEME VERDİ

FDA (ABD Gıda ve İlaç İdaresi) , Roche’un Risdiplam’a ilişkin başvuru dosyasını kabul etti, öncelikli inceleme hakkı verdi. Nihai onayın 24 Mayıs 2020 tarihinde verilmesi bekleniyor. Başvuru verileri, SMA tip 1 ve 2–3 hastalarda Risdiplamı değerlendiren ‘Firefish’ ve ‘Sunfish’ klinik çalışmalarının 12 aylık sonuçlarına dayanıyor. Buna göre FDA Risdiplam ilacı hakkındaki değerlendirmesini 10 ay yerine 6 ayda tamamlayacak. İlaç onaylandığı takdirde, SMA hastalarının oral yolla evde kullanabileceği ilk ilaç olacak. Roche'un önümüzdeki haftalarda Avrupa İlaç Ajansı ile prosedürlere başlaması bekleniyor.

Risdiplam, merkezi sinir sistemindeki (CNS) ve vücuttaki SMN protein seviyelerini artırmak için sistematik olarak dağıtılmış ve tasarlanmış araştırma amaçlı, oral bir ilaçtır. SMN2 geninin motor nöronları ve kas fonksiyonlarını daha iyi desteklemek ve daha fonksiyonel SMN proteini üretmesine yardımcı olmak için tasarlanmıştır
Risdiplam, bebeklerden yetişkinlere kadar farklı gruplar halinde test edilmiştir.
Risdiplam, daha önce farklı bir SMN arttırıcı tedavi almış kişilerde de çalışılmaktadır. Bu denemede bulunan kişiler ilk önce bir “arınma” dönemi geçirmelidir - yani önceki ilacı almayı bırakmalı ve kaydolmadan önce vücuttan ayrılmasını beklemelidirler.
Risdiplam günlük bir oral ilaçtır. Ayrıca bir g tüpü aracılığıyla da verilebilir.
Risdiplam, bireyin yaşamı boyunca alınmalıdır.