EVRYSDİ (RİSDİPLAM) AMERİKAN GIDA VE İLAÇ İDARESİ (FDA) TARAFINDAN 2 AYDAN KÜÇÜK BEBEKLERİ KAPSAYACAK ŞEKİLDE ONAYLANDI !

Evrysdi (Risdiplam) Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından 2 aydan küçük bebekleri kapsayacak şekilde onaylandı.
Onay, yenidoğanlarda yapılan RAINBOWFISH çalışmasından elde edilen geçici etkinlik ve güvenlik verilerine dayanmaktadır. Evrysdi ile tedavi edilen presemptomatik bebekler, 12 aylık tedaviden sonra yarı yürüyüş, oturma ve ayakta durma gibi önemli kilometre taşlarına ulaşmıştır. Tüm bebekler kalıcı ventilasyon olmadan 12 aylık süre boyunca hayatta kalmıştır.
Evrysdi, vücutta bulunan sağlıklı motor nöronları ve hareketi korumak için kritik olan SMN proteininin üretimini artırarak ve sürdürerek SMA hastalığını tedavi etmeyi amaçlamaktadır.
Evrysdi (Risdiplam)
Evrysdi, SMN protein eksikliğine yol açan kromozom 5q'daki mutasyonların neden olduğu SMA'yı tedavi etmek için tasarlanmış bir hayatta kalma motor nöronu 2 (SMN2) yönlendirilmiş RNA ekleme değiştiricisidir. Evrysdi, merkezi sinir sistemi (CNS) de dahil olmak üzere vücudun tüm bölgelerine eşit olarak dağıtılacak şekilde tasarlanmıştır ve evde günlük olarak ağız veya beslenme tüpü yoluyla sıvı halde uygulanır.
Evrysdi, merkezi sinir sistemi ve periferik dokularda hayatta kalma motor nöron (SMN) proteininin üretimini artırarak ve sürdürerek SMA hastalığını tedavi etmek için tasarlanmıştır. Vücutta bulunan SMN proteini; sağlıklı motor nöronları ve hareketi korumak için kritik öneme sahiptir.
Evrysdi'ye 2018 yılında Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından PRIME ve 2017 yılında FDA tarafından Yetim İlaç Tanımı verildi. Evrysdi şu anda 81 ülkede onaylanmıştır ve dosya 27 ülkede daha incelenmektedir.