AveXis FİRMASININ, AVXS-101 İSİMLİ İLACI HAKKINDAKİ AÇIKLAMASI

AveXis Firması tarafından aşağıdaki açıklama yapılmıştır.

Amerika Birleşik Devletleri tarafından onaylanmasından beri, AveXis, AVXS-101 isimli ilaç için ABD dışında yaşayan ailelerden ilacın sağlanması için artmakta olan bir talep görmektedir. Bu talepleri karşılama doğrultusunda, 36 ülkeden fazla bölgeye yönelik ilaç kayıt işlemlerimiz sürmekteyken, SMA topluluklarından, bu yenilikçi gen tedavisini acil ihtiyaçları bulunan hastalara ulaştırılmasını sağlayan (MAP) global Managed Access Program( hastalık ve ilaç tedavi konusunda global iletişim merkezi) oluşturulması adına bir çok talep aldık.
Tedavinin yerel sağlık örgütleri tarafından henüz onaylanmadığı ülkelerin vatandaşları ya da vatandaşlığına sahip 2 yaş altı acil ihtiyacı olan SMA hastalarına AVXS-101 ilacının ücretsiz olarak tedarik edilmesini sağlamak için global MAP oluşumunda bu kritik adımı atmaktan memnuniyet duyarız.
Bizler ilaç üretim kapasitemizi arttırmaya devam ederken, AveXis, AVXS-101 üretmek için lisanslı bir tesise sahiptir ve ilk yükümlülüğümüz, onaylandığı, tedavinin onaylandığı tedaviyi sağlamaktır. Bu kısıtlamalar göz önüne alındığında, tüm yükümlülüklerimizi yerine getiren küresel bir MAP'in nasıl elde edilebileceğini keşfetmek için kendimizi zorladık ve iç ve dış diyalog kurduk. AveXis, bir çocuğu veya ülkeyi diğerine tercih etmeyen belirli sayıda dozun eşitlikçi küresel dağılımını en iyi şekilde belirlemek için adalet, klinik ihtiyaç ve küresel erişilebilirlik ilkeleriyle bağlantılı bir program tasarladı. AveXis, bu programı geliştirebilmek için bağımsız bir biyo-etik komitesi ile işbirliği yaptı. Global
MAP uygulaması 2020 Haziranında yılın ilk dönemine tahsis edilen 50 doz ile birlikte başlayacak ve daha sonra 2020 için planlanan 100 doza kadar çıkacak. AveXis'in amacı bu uygulamanın uzun vadeli bir taahhüt olması ve hasta ihtiyacına ve tedarikin kullanılabilirliğine bağlı olarak altı aylık bir süre boyunca programa ek dozlar eklenmesi.
AveXis firması olarak, yeni ilacın ve ilaç sektörünün geliştirilmesi ve tek seferli gen tedavilerinin erişimi için yeni yöntemlerin ve yolların bulunması üzerine özverili olarak çalışmaktayız. Sahip olduğumuz programın tüm ülkelerdeki tüm ailelere çözüm olmayacağının farkında olarak, AVXS-101 adlı ilacın küresel olarak erişiminin genişletilmesi için uzun süreli çözümler bulmak için sıkı çalışmaktayız.
AveXis Ekibi

1-Programa katılmak için gerekli uygunluk şartları nelerdir?
Hastalar tıbbi olarak programa katılmaya uygun olmalıdır: program şartları, daha önce uygulanan tedavi ya da konulan tanı, tip fark etmeksizin genetik olarak SMA tanısı konulmuş 2 yaş altı her hangi bir hastayı içermektedir. Coğrafi olarak, hastanın AVXS-101 tedavisinin yerel sağlık kuruluşları tarafından izin verilmemiş ülkelerin vatandaşı ya da yaşayanı olması gerekmektedir. Tedavi, iyi donanımlı bir merkezde uygulanmalı ve hastanın tedaviyi almasının gerekliliği dikkate alınarak bulunduğu ülkedeki gerekli sağlık kuruluşundan tedavi onayı sağlanmalıdır

2-Küresel MAP uygulaması için talepler nasıl alınmaktadır?
2 Haziran 2020 başlangıcıyla, hastanın tedavisini sürdürlen Doktor AveXis şirketinin 3.parti partneri ile iletişime geçerek bir talep sunabilir (AveXisMAP@DurbinGlobal.com ). Düzenleyici kısıtlamalar yüzünden talebin tedaviyi sürdüren doktor tarafından yapılması gerekmektedir.

3- AVXS-101 alacak hastalar nasıl seçilmektedir?
AveXis, adillik prensiplerine dayanan bir program tasarlamıştır dolayısıyla program bir çocuğu ya da bir ülkeyi bir diğerinden ayırt etmeden eşit bir şekilde sınırlı sayıda dozun küresel olarak eşit bir şekilde dağıtılmasını amaçlamaktadır. AveXis, programı geliştirmek için bağımsız biyo-etik danışmanlığı ile iş birliği yapmaktadır.
Hastanın tedavisini sürdüren Doktor hastanın adı ile bir talep sunmaktadır. Tıbbi tedavi gerekliliği onaylanır onaylanmaz, hastanın tedavisinin gerekliliği ön görülerek hastanın bulunduğu ülkede ki gerekli sağlık kuruluşları tarafından alınacak onayın sağlanması gerekmektedir. Eğer bir hasta seçim süresince tedaviyi alması için uygun görülmezse, hasta tedavi için gerekli görüldüğü takdirde diğer seçim için otomatik olarak diğer isim havuzuna kaydırılmaktadır.
Tedavinin bütün ülkede ki tüm aileler için bir çözüm olmayabileceği ihtimali göz önüne alınarak, AveXis hızlı bir şekilde artmakta olan hastalığın en iyi tedavi yöntemini belirlemek adına aileleri bu tedavi yöntemine teşvik etmektedir.